基因靶向治疗：癌症的“治本”疗法

一、 癌症——分子网络病

恶性肿瘤细胞的重要特点就是由于其基因组的不稳定性，造成细胞分裂延续过程中不断产生新的突变细胞，在肿瘤细胞中出现具有不同生物特性的突变细胞群体。

肿瘤中的突变基因不仅数目繁多功能复杂，而且处在动态的生物网络之中。在细胞中，彼此相互联系基因/蛋白构成了复杂的细胞网络，包括信号通路、基因调控网络和代谢网络等。

突变基因在细胞网络中所处地位不同，对网络的影响可能会不同，而且不同的网络结构，对于基因突变耐受能力也不同。从这个意义上讲，肿瘤实际上是一种分子网络病，分子网络的异常程度及复杂性决定了肿瘤的恶性表型和个体差异。

二、 原理

基因靶向治疗，是针对已经明确的致癌位点(该位点可以是肿瘤细胞内部的一个蛋白分子，也可以是一个基因片段)，来设计相应的治疗药物，药物进入体内会特异地选择致癌位点来相结合发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及肿瘤周围的正常组织细胞，简单地说，这就是一种找准了肿瘤靶点——某个基因，然后再将它消灭的方法。

基因靶向治疗针对疾病的根源——异常的基因本身，是癌症的“治本”疗法。

三、基因治疗的流程：

1、治疗性基因的获得

2、基因载体的选择

3、靶细胞的选择

4、基因转移方法

5、转导细胞的选择鉴定

6、回输体内

四、优势

1、 使药物瞄准肿瘤部位，具有很高的靶向性;

2、在局部保存相对较高的药物浓度;

3、延长药物作用时间;

4、提高对肿瘤细胞的杀伤力;

5、不损伤正常组织，减少患者痛苦及并发症;

6、具有非细胞毒性，有效、低毒、耐受性强;

7、可单独用药，也可联合用药，与常规治疗(化疗、放疗)合用有更好的效果等等。